Orpha-koodin avulla potilas löytää helpommin tietoa omasta harvinaisesta sairaudestaan.
Koodiston avulla potilastiedot voidaan tilastoida Terveyden ja hyvinvoinninlaitoksen HILMO-järjestelmään.
Yhtenäisten tietojen kerääminen mahdollistaa:
potilaiden löytämisen tutkimuksiin
uusien hoitomuotojen tarjoamisen
uusien hoitojen vaikuttavuuden ja haittavaikutusten seurannan
hoitopolkujen ja diagnostiikan yhdenvertaisuuden arvioinnin
kansainvälisen tutkimusyhteistyön.
Harvinaissairauksien hoidon kehittäminen voi tuoda merkittäviä säästöjä yhteiskunnalle.