Varhaisella iällä aloitetulla hyytymistekijäkorvaushoidolla voidaan tehokkaasti hoitaa vaikeaa hemofiliaa. Hoidolla voidaan ehkäistä aivoverenvuotoja, nivelvaurioita ja ennenaikaisia kuolemia sekä saavuttaa hyviä pitkäaikaistuloksia. Hyytymistekijähoito on elinikäinen. Kalliin ja tehokkaan hoidon vakavin haittavaikutus on vasta-aineiden kehittyminen, joka voi saada aikaan korvaushoidon tehon menettämisen. Vasta-ainemuodostusta voidaan vähentää siedätyshoidolla. Tutkimus osoitti, että hoito on turvallista, tehokasta ja myös kustannusvaikuttavaa.
Tutkimus toteutettiin monikeskustutkimuksena, päätutkijana toimi erikoislääkäri Kaisa Vepsäläinen KYSin lasten ja nuorten hematologian yksiköstä.