Lääkkeen haittavaikutus voi johtua liiallisesta lääkkeen farmakologisesta (hoidollisesta) vaikutuksesta tai lääkkeen vaikutuksesta muualla kuin toivotussa paikassa.
Usein haittavaikutuksista puhuttaessa käytetään termiä ”sivuvaikutus”. Tarkkaan ottaen ”sivuvaikutus”-termillä tarkoitetaan lääkkeen muuta kuin tavoiteltua vaikutusta, eikä termi sisällä tavoitellun lääkevaikutuksen ylikorostumisen aiheuttamia haittoja.
Sivuvaikutus voi tilanteesta riippuen olla myös hyödyllinen vaikutus. Esimerkiksi asetyylisalisyylihappoa eli aspiriinia käytettiin vuosikymmeniä kipu- ja kuumelääkkeenä, kunnes sen havaittiin sivuvaikutuksenaan häiritsevän veren hyytymistä. Havainnon jälkeen sitä on käytetty hyvin yleisesti pieninä annoksina estämään veritulppien syntyä muun muassa sydämen sepelvaltimoissa ja aivovaltimoissa. Lääkkeen aiheuttamista haitoista puhuttaessa onkin näin ollen selkeintä käyttää haittavaikutus-termiä.