Biologisia lääkkeitä kehitettiin aluksi vain niin kutsuttujen harvinaissairauksien hoitoon. Valmistusmenetelmät tulivat kuitenkin nopeammiksi ja paremmiksi ja tuotantoa pystyttiin laajentamaan. Samalla lääketieteellinen tutkimus on löytänyt yhä useammalle sairaudelle mekanismeja, mistä nämä sairaudet johtuvat. Nykyään biologisia lääkkeitä onkin enenevässä määrin tarjolla myös yleisten sairauksien, kuten esimerkiksi diabeteksen, korkean kolesterolin, reumasairauksien, tulehduksellisten suolistosairauksien, astman ja syövän hoitoon. Biologisia lääkkeitä ei kuitenkaan aina aloiteta ensimmäiseksi, vaan mikäli mahdollista, tilannetta yritetään ensin hoitaa perinteisillä lääkkeillä. Biologiset lääkkeet vaativat usein tarkkaa perehtymistä juuri sen lääkkeen vaikutuksiin ja haittavaikutuksiin ja niiden aloittaminen on monen sairauden kohdalla keskitetty yliopistosairaaloihin. Useimmiten biologiset lääkkeet pitää myös antaa joko pistämällä ihon alle, lihakseen tai liuoksena suoneen. Biologisen lääkkeen vaikutus ei välttämättä tule esiin heti ensimmäisen antokerran jälkeen vaan se voi vaatia useampaa annostelua. Hoito biologisilla lääkkeillä on yleensä pitkäkestoista.
Biologiset lääkkeet vaikuttavat elimistössä tarkasti vain tiettyyn kohteeseen. Tällainen kohde ei ole esimerkiksi nivel tai suolisto, vaan sairauden syntymekanismissa tärkeä molekyyli. Esimerkiksi nivelreuman tapauksessa adalimumabi-niminen lääke estää tulehduksen ylläpitoon tarvittavan tekijän (tuumorinekroositekijä, TNF) toiminnan ja siten hillitsee nivelissä olevaa tulehdusta. Haavaisessa paksusuolentulehduksessa voidaan myös käyttää edellä mainittuja tuumorinekroositekijän estäjiä, mutta myös muita biologisia lääkkeitä, kuten esimerkiksi vedolitsumabi-nimistä lääkettä, joka tukkii tulehdukseen vaadittavan reitin juuri suolistossa.
Tällaisen täsmälääkkeen etuna voi pitää sitä, että vaikutuksen kohdistuessa pienelle alueelle, myös haittavaikutusten toivotaan jäävän vähäisemmiksi.