Biologisia lääkkeitä kehitetiin aluksi vain niin kutsuttujen harvinaissairauksien hoitoon. Valmistusmenetelmät tulivat kuitenkin nopeammiksi ja paremmiksi ja tuotantoa pystyttiin laajentamaan. Samalla lääketieteellinen tutkimus on löytänyt yhä useammalle sairaudelle mekanismeja, mistä nämä sairaudet johtuvat. Biologisia lääkkeitä ei kuitenkaan yleensä aloiteta ensimmäiseksi, vaan mikäli mahdollista, tilannetta yritetään ensin hoitaa perinteisillä lääkkeillä. Biologiset lääkkeet vaativat usein tarkkaa perehtymistä juuri sen lääkkeen vaikutuksiin ja haittavaikutuksiin ja niiden aloittaminen on monen sairauden kohdalla keskitetty yliopistosairaaloihin. Biologiset lääkkeet pitää myös antaa joko pistämällä ihon alle tai liuoksena suoneen.
Biologiset lääkkeet vaikuttavat elimistössä tarkasti vain tiettyyn kohteeseen. Tällainen kohde ei ole esimerkiksi nivel tai suolisto, vaan esimerkiksi nivelreuman tapauksessa adalimumabi-niminen lääke estää tulehduksen ylläpitoon tarvittavan tekijän (tuumorinekroositekijä, TNF) toiminnan ja siten hillitsee nivelissä olevaa tulehdusta. Haavaisessa paksusuolentulehduksessa voidaan myös käyttää edellä mainittuja tuumorinekroositekijän estäjiä, mutta myös muita biologisia lääkkeitä. Esimerkiksi vedolitsumabi-nimistä lääkettä, joka tukkii tulehdukseen vaadittavan reitin juuri suolistossa.
Tällaisen täsmälääkkeen etuna voi pitää sitä, että vaikutuksen kohdistuessa pienelle alueelle, myös haittavaikutusten toivotaan jäävän vähäisemmiksi.