Biologiska läkemedel utvecklades för behandling av så kallade sällsynta sjukdomar. Efterhand förbättrades tillverkningsmetoderna och produktionen av biologiska läkemedel kunde utökas till flera sjukdomar. Samtidigt har medicinsk forskning kartlagt vilka mekanismer som ligger bakom fler och fler sjukdomar. Sjukdomar behandlas dock i första hand med traditionella läkemedel. Biologiska läkemedel kräver ofta noggrann studie av effekterna och biverkningarna av det berörda läkemedlet, och den inledande behandlingen är centraliserad till universitetssjukhus. Biologiska läkemedel ges antingen som injektion under huden eller som en lösning i en ven.
Behandlingen med biologiska läkemedel begränsas till ett specifikt mål i kroppen. Målet är till exempel inte en led eller tarmen. Vid behandling av reumatoid artrit används ett läkemedel som kallas adalimumab och målet för adalimumab är ett protein som kallas tumörnekrosfaktor (TNF), som finns i förhöjda nivåer vid inflammation. Genom att binda till TNFα, kan adalimumab minska den inflammatoriska processen vid dessa sjukdomar och dämpar därmed inflammation i lederna. Ovannämnda hämmare av tumörnekrosfaktor kan också användas vid ulcerös kolit, men även andra biologiska läkemedel används. Till exempel ett läkemedel som heter vedolizumab, som blockerar den väg som krävs för inflammation i tarmen.
Denna typ av målinriktad behandling ökar chansen att vara effektiv och samtidigt ha mer begränsade biverkningar.