Från början utvecklades biologiska läkemedel enbart för behandling av så kallade sällsynta sjukdomar. Med tiden har tillverkningsmetoderna blivit snabbare och effektivare, vilket har möjliggjort en utökad produktion. Samtidigt har medicinsk forskning identifierat sjukdomsmekanismer för allt fler tillstånd. I dag finns biologiska läkemedel i allt större utsträckning tillgängliga även för vanliga sjukdomar, såsom diabetes, högt kolesterol, reumatiska sjukdomar, inflammatoriska tarmsjukdomar, astma och cancer. Biologiska läkemedel är dock inte alltid förstahandsval, utan om möjligt försöker man först behandla tillståndet med traditionella läkemedel.
Biologiska läkemedel kräver ofta noggrann kännedom om just det läkemedlets verkningsmekanismer och biverkningar, och behandlingen inleds därför ofta vid universitetssjukhus. I de flesta fall måste biologiska läkemedel ges som injektion under huden, i en muskel eller som injektion i en ven. Effekten av ett biologiskt läkemedel märks inte alltid efter första dosen, utan kan kräva flera behandlingstillfällen. Behandling med biologiska läkemedel är vanligtvis långvarig.
Biologiska läkemedel verkar mycket specifikt på ett visst mål i kroppen. Ett sådant mål är inte till exempel en led eller tarmen i sig, utan en molekyl som är central i sjukdomens uppkomstmekanism. Vid ledgångsreumatism (reumatoid artrit) kan till exempel läkemedlet adalimumab blockera funktionen hos en faktor som behövs för att upprätthålla inflammation (tumörnekrosfaktor, TNF), vilket dämpar inflammationen i lederna. Vid ulcerös kolit kan man också använda TNF-hämmare, men även andra biologiska läkemedel, såsom vedolizumab, som blockerar en inflammatorisk signalväg specifikt i tarmen.
En fördel med denna typ av målinriktad behandling är att när effekten riktas mot ett specifikt mål, kan även biverkningarna förväntas bli färre.