Lääkkeen haittavaikutus voi johtua lääkkeen vaikutuksesta muualla kuin toivotussa paikassa. Tällainen haittavaikutus on esimerkiksi suun kautta otettavien glukokortikoidien aiheuttama unettomuus. Toisaalta joskus haittavaikutus johtuu ylikorostuneesta hoidollisesta vaikutuksesta, kuten liiallisesta verenpaineen laskusta verenpainelääkityksen yhteydessä.
Usein haittavaikutuksista puhuttaessa käytetään termiä ”sivuvaikutus”. Tarkkaan ottaen ”sivuvaikutus”-termillä tarkoitetaan lääkkeen muuta kuin tavoiteltua vaikutusta, eikä termi täten sisällä liiallisen hoidollisen vaikutuksen aiheuttamia haittoja.
Sivuvaikutus voi joskus olla myös hyödyllinen vaikutus. Esimerkiksi asetyylisalisyylihappoa eli aspiriinia käytettiin vuosikymmeniä kipu- ja kuumelääkkeenä, kunnes sen havaittiin sivuvaikutuksenaan häiritsevän veren hyytymistä. Havainnon jälkeen sitä on käytetty hyvin yleisesti pieninä annoksina estämään veritulppien syntyä muun muassa sydämen sepelvaltimoissa ja aivovaltimoissa. Lääkkeen aiheuttamista haitoista puhuttaessa onkin näin ollen selkeintä käyttää haittavaikutus-termiä.