Harvinaislääkkeiden kehitystyö

Moniin harvinaissairauksiin on suunnitteilla tai jo kehitteillä lääkkeitä. Kehitystyöhön lisähaasteita tuo ennenkaikkea pienet sairausryhmät ja sairauksien moninaiset oireet.

​Harvinaislääkkeiden kehittämistä ja markkinoille saamista valvoo Euroopan lääkevirasto. Suomessa harvinaislääkkeiden kehittämistä ja myyntilupa-asioita seuraa Lääkehoidon turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea.

Pääosa harvinaislääkkeiden tutkimuksesta tapahtuu Euroopassa, USA:ssa ja Japanissa. Niiden lääkelaitosten harvinaislääkkeiden tutkimukselle ja kehitystyölle asetut vähimmäisvaatimukset eroavat toisistaan. Yhteistä vaatimuksille on vaihtelevan pituinen myyntisuoja (exclusivity) lääkkeen saatua myyntiluvan ja höllemmät vaatimukset varsinaista kliinistä lääkekäyttöä edeltäville ns. faasi I-III:n tutkimuksille.

Kehitystyössä erityissäädöksiä

Harvinaislääkkeiden kehitystyössä muun muassa tutkittujen potilaiden lukumäärä ja hoitokokeilun seuranta-aika saavat olla pienempiä kuin tavallisten sairauksien tutkimustyössä. Nämä erityissäännökset ovat lisänneet intoa harvinaislääkkeiden kehittämiseen ja tutkimustyö alalla on erittäin vilkasta.

Harvinaislääkkeiden hintakehitys

Koska uusille valmisteille taataan usein kymmenen vuoden pituinen myyntisuoja, eivät lääkettä halvemmalla valmistavat toimijat pääse markkinoille. Harvinaislääkkeiden kehitystyö on kallista tuleviin myyntimääriin nähden ja hintakilpailua ei myyntisuoja-aikana ole. Näistä syistä harvinaislääkkeiden hintakehitys on huolestuttavaa.

Monilla uusista harvinaislääkkeistä yksittäisen potilaan lääkehoidon vuosikustannukset ovat kohonneet satoihin tuhansiin tai jopa useaan miljoonaan euroon vuodessa. Koska hinnat ovat näin valtavia, joutuu terveydenhuolto punnitsemaan niitä suhteessa lääkkeen vaikuttavuuteen. Toisin sanoen: jos hoito lisää elämänlaatua vain erittäin vähän, ei huippukallista lääkettä voida potilaalle antaa.

Harvinaissairauksien rekisteri ja lääkekehitys

Lääkekehitystä voidaan tulevaisuudessa tehostaa harvinaissairausrekisterien avulla, mikäli niistä saadaan kattavia. Tavoitteena onkin kansallinen harvinaissairauksien rekisteri.

Kun mahdollisimman moni harvinaissairas on rekisterissä, pystytään tutkimukseen osallistumista tarjota kattavammin ja tehokkaammin kaikille harvinaissairaille. Harvinaissairauksien rekisterit mahdollistavat myös paremmin uusien käyttöön otettujen lääkkeiden tehon ja haittavaikutuksien tarkkailun.

Vaikuttavuustietoa potilailta kysymällä

Lääkkeiden ja erilaisten muiden hoitojen (esim. fysioterapia, puheterapia) pitkäaikaista vaikuttavuutta voidaan mitata suoraan potilaalta kysyen.

Mittaukseen on käytettävissä erilaisia potilaan terveyttä ja toimintakykyä raportoivia PROM-mittareita (Patient Reported Outcome Measures). Mittareina käytetään validoituja kyselylomakkeita, joiden kautta potilas kertoo voinnistaan.

Osallistuminen lääketutkimukseen

Mahdollisimman monen harvinaissairaan osallistuminen tarjolla oleviin lääketutkimuksiin edesauttaa lääkkeiden kehittämistä. Lääkekehittelyyn liittyvistä riskeistä on hyvä keskustella ja saada tietoa tutkimusta tekevältä ja siitä terveydenhuollossa vastaavalta lääkäriltä.

Edellinen sivu Takaisin alkuun
lääkehoito; tutkimus; hoito; kehittämistyö; lääke

Päivitetty  8.4.2020