Gå till sidans innehåll

Distala myopatier som börjar i vuxen ålder

De första symtomen på sjukdomen finns vanligtvis i de perifera s.k. distala musklerna. Det finns olika subtyper av sjukdomen som klassificeras enligt den defekta genen. För närvarande har fler än 20 olika sjukdomstyper identifierats. Den exakta diagnostiken för distala muskelsjukdomar baseras utöver klinisk undersökning på bl.a. åldern då symtomen börjar uppträda, ärftlighetsmönster, histopatologisk undersökning av muskelbiopsi och magnetundersökning av musklerna. Största delen av sjukdomarna börjar i vuxen ålder, men det finns också sjukdomsformer som börjar i barndomen.

De vanligaste dominant nedärvda distala myopatierna som börjar i vuxen ålder är bland annat Welanders sjukdom, tibial muskeldystrofi (TMD), distal myotilinopati, Markesbergy-Griggs sjukdom (ZASPopati), distal myopati på grund av en defekt i VCP-genen och distal myopati på grund av en defekt i alfa-B-kristallin-genen. Den vanligaste recessivt nedärvda distala myopatin hos vuxna är anoktaminopati (LGMD2L, även klassificerad som en s.k. limb girdle-muskeldystrofi, dvs. skulder-bäcken-muskeldystrofi).

I Finland är den vanligaste formen av sjukdomen tibial muskeldystrofi (TMD), där de första symtomen vanligen börjar i 35–40 års ålder i form av nedsatt fotledsflexion. Sjukdomen framskrider långsamt och kan till en början bara visa symtom i ett ben. När sjukdomen fortskrider ses en förtvining av den främre tibialis anterior-muskeln i skenbenet på båda sidorna. Senare i livet, i 65–70 års ålder, kan muskelsvagheten även sprida sig till de nedre extremiteternas rotmuskler. Det finns ingen betydande sjukdom i de övre extremiteterna och inte heller någon sjukdom i hjärt- eller andningsmuskulaturen. TMD nedärvs autosomalt dominant. I Finland har den berikats i Norra Österbotten och Norra Savolax. Sjukdomen orsakas av den s.k. finländska dominerande mutationen och är en del av det finländska sjukdomsarvet.

En annan form av distal muskelsjukdom, skulder-bäcken-muskeldystrofi typ 2L (på engelska limb-girdle muscular dystrophy type, LGMD2L), eller anoktaminopati, börjar vanligtvis i 40 års ålder med muskelsvaghet och värk i vaden och svårigheter att gå uppför trappor. Muskelenzymvärdet (serumkreatinkinas, CK) är vanligtvis tydligt förhöjt. Sjukdomen är inte förknippad med hjärtmuskel- eller andningsmuskelsjukdom. Anoktaminopati nedärvs autosomalt recessivt.

Många distala myopatier som uppkommer i vuxen ålder nedärvs autosomalt dominant. I detta fall löper barnet till den drabbade personen 50 procents risk att insjukna i samma sjukdom. LGMD2L-sjukdomen, eller anoktaminopati, nedärvs autosomalt recessivt. Vanligtvis är båda föräldrarna asymtomatiska bärare av sjukdomsgenen. Syskonen till en person som har sjukdomen har en 25 procents risk att insjukna.

Förekomsten av TMD i Finland är 20 fall per 100 000 personer. Sjukdomen förekommer också i enskilda släkter utanför Finland.

Diagnostiska verktyg: ENMG, klinisk bild, muskelbiopsi, genetiska undersökningar.

Information om ENMG-undersökning: