Gå till sidans innehåll

Kongenital fibertypsdisproportion

Sjukdomen tillhör gruppen kongenitala, s.k. strukturella myopatier. Kongenitala myopatier är en grupp medfödda muskelsjukdomar som definieras av strukturella avvikelser i muskelfibrerna.

En muskelsjukdom som oftast yttrar sig som medfödd muskelsvaghet. Muskelbiopsin visar att de långsamma muskelfibrerna är små jämfört med de snabba muskelfibrerna, och ofta dominerar de långsamma muskelfibrerna. Detta fenomen är vanligt i alla medfödda myopatier och diagnosen kongenital fibertypsdisproportion ställs endast om det saknas andra kännetecken på myopatier.

Hos ett nyfött barn är muskelslapphet och -svaghet vanliga. Ätproblem är vanliga och många har också andningssvårigheter. Den motoriska utvecklingen är försenad och i lekåldern kan barnet drabbas av återkommande luftvägsinfektioner. Många har uttryckslösa ansikten och vissa har svårt att fokusera blicken. Under den snabba tillväxten före puberteten kan muskelstyrkan försämras och ryggraden kan utveckla en felställning (skolios).

Det är viktigt att övervaka andningen i alla åldersgrupper. Den kan bli ytlig på grund av svaghet i andningsmusklerna. Andningsmätningar rekommenderas minst varje år.

Det drabbade barnet är ofta den enda i släkten, men sjukdomen har också beskrivits förekomma inom familjer. I detta fall är nedärvningssättet recessivt eller dominant.

Sjukdomen är sällsynt.

De centrala diagnostiska verktygen är: elektrisk muskelundersökning, muskelbiopsi, genetisk undersökning