Gå till sidans innehåll

Hereditär hemorragisk telangiektasi (HHT)

Hereditär hemorragisk telangiektasi (HHT) eller Oslers sjukdom är en sällsynt autosomalt dominant ärftlig sjukdom. Hos största delen av patienterna kan den patogena genen identifieras. Till följd av den genetiska defekten rubbas balansen i bildandet av blodkärlens väggar och blodkärlen blir sköra. Detta kan leda till återkommande och spontana blödningar, särskilt från slemhinnorna, och kärlmissbildningar i de inre organen. Det finns alltså inget fel i blodkoagulationssystemet, utan blödningarna orsakas av att blodkärlen är sköra och oförmögna att dra ihop sig.

Sjukdomens svårighetsgrad och manifestation varierar kraftigt mellan bärare av samma genetiska defekt och till och med inom samma familj. Alla personer med sjukdomen utvecklar inte alla de komplikationer som är förknippade med sjukdomen.

Sjukdomen kännetecknas av näsblödningar som börjar i barndomen. 95 procent av alla personer med HHT kommer att drabbas av näsblödningar under sin livstid. Från och med ungdomsåren utvecklar 90 procent av patienterna med HHT kapillära missbildningar (telangiektasier) i hud och slemhinnor. En minskning av hemoglobinet på grund av läckage från defekta blodkärl i tarmen förekommer hos cirka 20 procent av HHT-patienterna, vanligtvis från medelåldern och framåt. Sjukdomen kännetecknas också av arteriovenösa missbildningar (AVM) på olika ställen i kroppen. Dessa påträffas i lungorna hos 50 procent av HHT-patienterna, i levern hos 70 procent och i det centrala nervsystemet hos 10 procent. De resulterande blödningarna kan vara besvärliga och leda till funktionsstörningar i organen. Kärlmissbildningarna kan också vara förknippade med blodproppar och pulmonell hypertension.

Rikliga och återkommande näsblödningar är vanligtvis det första symtomet på sjukdomen. De kan vara besvärliga och begränsa livet avsevärt.

Telangiektasier på hud och slemhinnor är små, punktformiga, blåaktiga hudförändringar som vanligtvis sitter på fingrarna och runt munnen och näsan. De blöder sällan, men kan orsaka kosmetiska besvär. Avvikande blodkärl på ögats yta kan göra att tårarna blir röda när de rinner. Tarmens telangiektasier kan finnas i hela matsmältningskanalen. De kan blöda kraftigt och orsaka svart eller blodig avföring och järnbrist.

AVM i lungorna kan till exempel orsaka lungblödningar och en nedsatt tolerans för ansträngning, men också hjärnabscesser eller hjärninfarkter på grund av shuntflödet. AVM i levern kan däremot orsaka till exempel lever- och hjärtsvikt. AVM i det centrala nervsystemet uppstår vanligtvis i den tidiga barndomen och orsakar tillstånd som epilepsi och hjärnblödningar.

HHT anses vara en sällsynt sjukdom som drabbar cirka 1–2 av 10 000 personer. HHT nedärvs autosomalt dominant. Detta innebär att barn med HHT har 50 procents sannolikhet att få samma sjukdom och att den är lika vanlig hos män som hos kvinnor. En liten del av fallen orsakas av en ny genetisk defekt, där personen med HHT inte har ärvt den defekta genen från någondera föräldern.

HHT:s genetik är numera väl känd. En stor del av personerna med HHT har en defekt i ENG- eller ACVRL1-genen, medan en mindre del har defekter i GDF2/BMP9- eller SMAD4-genen. Defekter i SMAD4-genen orsakar också tarmpolypos som börjar i ungdomen (juvenil polypos). Om den genetiska defekten som orsakar sjukdomen kan identifieras kan man vid behov göra riktade genetiska tester av släktingar.

Diagnosen av sjukdomen baseras på internationellt överenskomna kriterier (Curaçao-kriterierna).

Curaçao-kriterierna är följande:

  • näsblod

  • telangiektasier

  • AVM i organ

  • en nära släkting har HHT

En säker diagnos ställs om minst tre kriterier uppfylls, en möjlig diagnos om två kriterier uppfylls och en osannolik diagnos om bara ett kriterium uppfylls. Om en genmutation som passar in på sjukdomen konstateras, kan den också leda till en diagnos.

Grunden för diagnosen är en noggrann intervju och en klinisk undersökning. Dessutom kan laboratorieprov och gentester, ultraljudsundersökningar, datortomografier, magnetundersökningar och endoskopier av tarmen behövas.

För närvarande finns det ingen botande behandling. Behandlingen är inriktad på symtomen. Näsblödningar kan förebyggas genom att undvika att röra vid näsan och genom att använda fuktgivande droppar, och stoppas genom lokal kompression och ofta genom en öronläkares åtgärder. Tarmblödningar kan sökas med endoskopi och behandlas samtidigt. Telangiektasier i hud och slemhinnor kan behandlas med laserbehandling.

Järnbristanemi behandlas med järntabletter, vid behov med järn som administreras intravenöst eller med blodtransfusioner. Vid anemi på grund av blödningar kan intravenöst bevacizumab användas på ett dagsjukhus. Det kan också övervägas i svåra fall av AVM i levern eller hjärtsvikt.

Vid behov behandlas AVM i inre organ med interventionell radiologi eller kirurgi. AVM i levern kan i sällsynta fall leda till levertransplantation. AVM i lungorna kräver livslång antibiotikaprofylax vid ingrepp för att förhindra abscesser i hjärnan. Psykosocial belastning är möjligt och hjälp erbjuds.

Uppföljningen bygger på en individualiserad behandlingsplan för HHT-patienten som utarbetats på ett universitetssjukhus, beroende på sjukdomsbilden. Syftet är att kontrollera och förebygga blödningar samt att förebygga och identifiera funktionsstörningar i organ i ett tidigt skede. Särskild uppmärksamhet fästs vid att upptäcka och behandla järnbristanemi. AVM-screening av lungorna rekommenderas minst vart femte år, AVM-screening av levern och hjärnan är inte nödvändigt men utförs vid behov.

En årlig uppföljning rekommenderas på hälsostationen, men ett besök hos den specialiserade sjukvården rekommenderas med några års mellanrum. I särskilda situationer, såsom under graviditet eller när man börjar ta blodförtunnande läkemedel, rekommenderas det att man konsulterar vårdenheten.

AVM i lungorna kan framskrida under graviditeten när moderns blodvolym ökar. En tidig remiss för utvärdering av pulmonella kärlförändringar rekommenderas vid behov för kvinnor som planerar graviditet eller gravida kvinnor med HHT.

Aktiv HHT-forskning pågår och ny information om sjukdomens behandling och uppföljning kommer sannolikt att bli tillgänglig under de kommande åren.

Det finns en aktiv finskspråkig HHT/Osler-förening i Finland som stöder personer med HHT och deras närstående.

Uppdaterad 23.2.2022