LK Ville Vartiainen väitteli aiheesta “Inhalable antifibrotic compounds - Developm of a formulation method and formulation of antifibrotic small molecule tilorone as inhalable dry powder” syyskuun lopussa. Vartiaisen vastaväittäjänä toimi professori Lauri Lehtimäki Tampereen yliopistosta.
Vartiaisen väitöskirjatyössä tutkittiin antifibroottisten lääkeaineiden keuhkoannostelua. Tutkimuksen tavoitteena oli kehittää menetelmä korkealaatuisten hengitettävien kuivajauheiden tuottamiseen antifibroottisista molekyyleistä, muuttaa lääkeaine nimeltään tiloroni hengitettävään muotoon sekä tutkia sen potentiaalia keuhkoannostelussa.
- Kehitetyllä menetelmällä kyettiin molempien kliinisessä käytössä olevien keuhkofibroosilääkkeiden lisäksi tuottamaan uudesta antifibroottisesta molekyylistä, tiloronista, keuhkoihin annosteltavaa kuivajauhetta. Tutkimuksessa todettiin tiloronin olevan tehokas myös paikallisesti keuhkoihin annosteltuna, Vartiainen kertoo.
Tutkimuksessa käytettiin aerosolireaktorimenetelmää tuottamaan aminohapoilla päällystettyjä lääkeainehiukkasia. Lääkeainehiukkasista tuotettujen jauheiden sopivuutta keuhkoannosteluun tutkittiin inhalaatiosimulaattorilla. Inhalaatiosimulaatioissa L-leusiinilla päällystetyt jauheet aerosolisoituivat hyvin ja annokset olivat toistettavia. Sisäänhengityksen voimakkuus ei merkittävästi vaikuttanut aerosolisoitumiseen tai annoksiin.
- Tiloronin tehoa keuhkofibroosiin paikallisessa keuhkoannostelussa tutkittiin piidioksidille altistetuilla hiirillä. Piidioksidille altistettuina hiiret kehittävät idiopaattista keuhkofibroosia matkivan etenevän läiskittäisen fibroosin. Kokeissa paikallisesti hoidettu ryhmä kehitti merkittävästi vähemmän fibroosia.
Tutkimuksessa todettiin aerosolireaktorin sopivan hengitettävien kuivajauheiden tuottamiseen kemiallisesti erilaisista lääkemoleyyleistä ja vahvistettiin L-leusiinin asema soveltuvana materiaalina lääkeainehiukkasten päällystämiseen. Lisäksi osoitettiin tiloronin olevan muutettavissa hengitettävään muotoon ja vähentävän fibroosin muodostumista myös paikallisesti keuhkoihin annosteltuna.
Tutkimustulosten perusteella Euroopan komissio on myöntänyt tiloronille harvinaislääkestatuksen idiopaattisen keuhkofibroosin hoitoon. Harvinaislääkestatus on myönnetty elokuussa EU-alueelle.