Liksom andra läkemedel kan biologiska läkemedel orsaka biverkningar, men generellt sett tolereras de väl. Traditionella, kemiska läkemedel kan till exempel påverka njurar eller lever och orsaka organsvikt. Biologiska läkemedel har ofta andra typer av biverkningar, såsom överkänslighetsreaktioner eller ökad benägenhet för inflammationer och infektioner. De kan också påverka andra organsystem (t.ex. hud, centrala nervsystemet), vilket delvis beror på administreringssättet och läkemedlets verkningsmekanism. Möjliga biverkningar som är typiska för biologiska läkemedel finns listade i bipacksedeln, och din läkare informerar dig om dem när behandlingen inleds.
En särskild utmaning med biologiska läkemedel är att det inte alltid går att förutsäga hur länge effekten varar hos en enskild patient. Kroppen kan börja bilda antikroppar mot det biologiska läkemedlet, vilket gör att effekten avtar.
Eftersom biologiska läkemedel tillverkas av levande material, kan de också förstöras vid felaktig tillverkning eller förvaring. Det finns även en mycket liten risk att något oönskat ämne finns kvar från tillverkningsprocessen. För att säkerställa spårbarhet har man i Europa beslutat att alla biologiska läkemedel ska dokumenteras noggrant i patientens journal, så att tillverkningstid och -plats alltid kan spåras i efterhand.