Utveckling av särläkemedel

Vid utveckling av särläkemedel kan bland annat antalet patienter som undersöks vara mindre och uppföljningstiden för en prövning kortare än vid forskning om vanliga sjukdomar. Dessa bestämmelser har ökat intresset för utveckling av särläkemedel och utvecklingsarbetet på området är mycket aktivt.

Nya läkemedel garanteras ofta ett försäljningsskydd på tio år, vilket hindrar aktörer som tillverkar läkemedlet billigare från att komma ut på marknaden. Det är dyrt att utveckla särläkemedel med tanke på de framtida försäljningsvolymerna och det finns ingen priskonkurrens medan försäljningsskyddet gäller. Av dessa skäl är prisutvecklingen för särläkemedel oroande.

För många av de nya särläkemedlen har den årliga kostnaden för läkemedelsbehandlingen av en enda patient stigit till hundratusentals eller till och med flera miljoner euro per år. Eftersom priserna är så höga tvingas hälsovården väga kostnaderna mot läkemedlets effektivitet. Med andra ord: om behandlingen ökar livskvaliteten endast i mycket liten grad, kan det superdyra läkemedlet inte ges till patienten.

Målet i Finland är att upprätta ett nationellt kvalitetsregister för sällsynta sjukdomar baserat på ORPHA-koderna när användningen av dem sprider sig. Det nationella kvalitetsregistret skulle möjliggöra bättre uppföljning, jämförelse och bedömning av effekten och skadliga verkningar av nya läkemedel som tagits i bruk. Via registret över sällsynta sjukdomar kan man också erbjuda deltagande i forskning på ett mer omfattande och effektivt sätt.

Den långsiktiga effekten av läkemedel och andra behandlingar, såsom fysioterapi och talterapi, kan mätas genom att fråga patienten. För mätningen finns olika PROM-mätare (Patient Reported Outcome Measures) som rapporterar patientens hälsa och funktionsförmåga. Mätningen görs med hjälp av sker med validerade frågeformulär för själv bedömning. Det värde som erhålls från frågeformulären beskriver patientens egen bedömning av hur han eller hon mår.

Ett elektroniskt PROMIS-system som utvecklats i USA testas i Finland med stöd från social- och hälsovårdsministeriet. PROMIS-mätarna är standardiserade och validerade frågeformulär som patienter använder för att bedöma sin egen livskvalitet, symtom, funktion, humör eller välbefinnande, till exempel. Det värde som erhålls från frågeformulären beskriver hur patienten utifrån sin egen bedömning klarar sig med sin sjukdom. Målet är att testa om PROMIS kan erbjuda uppföljningsmätare som lämpar sig för sällsynta sjukdomar av olika slag.

Att involvera så många personer med sällsynta sjukdomar som möjligt i de tillgängliga läkemedelsundersökningarna bidrar till utvecklingen av läkemedel. Det finns alltid risker med läkemedelsutveckling, eftersom det handlar om en ny behandling. Innan du deltar i studien kommer du att informeras om studien och kan diskutera den med den läkare som ansvarar för studien.