Täsmälääkkeellä tarkoitetaan lääkkeitä, joiden vaikutus kohdistuu syöpäsoluissa havaittuun poikkeavuuteen, jota ei esiinny terveissä soluissa. Terveissä soluissa voi kuitenkin olla normaalin solutoiminnan molekyylejä, joihin näiden lääkkeiden vaikutus osittaisena myös kohdistuu. Nämä lääkkeet ovat periaatteessa erittäin tehokkaita ja aiheuttavat vähemmän haittavaikutuksia kuin perinteiset syöpähoidot.

Vaikka osa kehitetyistä täsmälääkkeistä onkin jo lunastanut niille asetetut suuret odotukset, osa lääkkeistä on osoittautunut tehottomiksi ja osalla on ollut merkittäviä, ennalta arvaamattomia haittavaikutuksia, minkä vuoksi niiden käytöstä on jouduttu luopumaan.

Suureen osaan syövistä ei myöskään vielä ole löydetty toimivaa täsmälääkettä ja usein hyväkin täsmälääke joudutaan parhaan tehon saavuttamiseksi yhdistämään perinteisiin syöpähoitoihin, jolloin myös perinteisten hoitojen haittavaikutuksia edelleenkin nähdään.

Täsmälääkkeiden käyttö edellyttää syöpäsolujen toiminnan perusteellista tutkimista sopivien kohteiden löytämiseksi. Tähän pyritäänkin nykyisin jo syövän toteamisvaiheessa. Esimerkkejä jo laajasti käytössä olevista täsmälääkkeistä ovat mm. Burkittin lymfooman hoidossa käytettävä rituksimabi (vasta-aine, joka tuhoaa B-lymfosyytteistä alkunsa saaneet syöpäsolut) sekä tyrosiinikinaasin estäjä imatinibi seuraajamolekyyleineen (dasa/nilo/ponatinibi), joka on mullistanut aiemmin erittäin huonoennusteisen Philadelphia-kromosomipositiivisen akuutin lymfoblastileukemian sekä kroonisen myelooisen leukemian hoidon.

Lisäksi käytössä on muita jo rutiinikäyttöön otettuja kohdennettuja lääkehoitoja sekä useita kokeellisia täsmälääkkeitä, joita annetaan kansainvälisten tutkimus- ja hoito-ohjelmien osana.