Stamcellstransplantationer vid behandling av cancer hos barn och unga

Med en stamcellstransplantation avses att patienten får en transplantation av stamceller från en lämplig donator och ibland även från patientens eget blodomlopp eller den egna benmärgen som samlats in i början av behandlingen.

Med en allogen stamcellstransplantation avses ett ingrepp där en frisk person fungerar som donator (syskon, den ena föräldern eller frivillig vuxen).

Allogena stamcellstransplantationer (benmärgstransplantationer/benmärgsbyte) används i barndomen i första hand vid behandling av de svåraste fallen av leukemi och aplastisk anemi samt av vissa svåra och medfödda sjukdomar (hemoglobinsjukdomar, immunbristtillstånd) eller vid återfall av dessa.

Stamcellsdonatorn väljs så att recipientens (mottagarens) och donatorns vävnadstyper är förenliga och uppfyller de noggranna kriterier som ställts upp för respektive fall. På så sätt kan man i dag hitta ett godkänt transplantat för nästan alla som behöver det, ofta via ett multinationellt donatorregistersystem.

Tiden mellan det att sökandet av en donator börjar fram till själva transplantationen varierar enligt typen av transplantat mellan 2–3 veckor och 2–3 månader.

Patienten (recipienten) ges före stamcellstransplantationen en förbehandling vars längd varierar mellan några dagar till drygt en vecka och som innehåller antingen endast läkemedelsbehandling eller en kombination av läkemedelsbehandling och strålbehandling.

Avsikten med förbehandlingen är å ena sidan tömma patientens egen benmärg (till exempel vid leukemi, hemoglobinsjukdomar) samt å andra sidan tillfälligt försvaga patientens förmåga till avstötning av transplantatet. Själva transplantatet ges i patientens blodomlopp via en central venkateter och det hittar självständigt vägen till benmärgen.

Beroende på transplantattypen tar det 1–3 veckor tills man kan observera att transplantatet börjat fungera. I samband med att transplantatet gror kan patienten få både s.k. engraftment-symtom (feber, benägenhet att samla vätska, eksem osv.) och symtom (utslag, diarré, förhöjad levervärden) på transplantat-mot-värdreaktion (GVHD, graft versus host disease).

Haitarin otsikkotaso2
Transplantat-mot-värdreaktion efter en allogen stamcellstransplantation

Transplantat-mot-värdreaktionen beror på att försvarscellerna attackerar celler i patientens kropp som den identifierar som främmande. Transplantat-mot-värdreaktionen kan förekomma hos patienten förutom under de första månaderna efter transplantationen (akut transplantat-mot-värdreaktion) men också senare (kronisk transplantat-mot-värdreaktion).

Patienten behöver (immunsuppressiv) medicinering som tyglar kroppens försvarsceller och förhindrar en transplantat-mot-värdreaktion vanligtvis i 6–18 månader efter transplantationen. I motsats till transplantation av fasta organ är behovet av immunsuppressiv medicinering vid stamcellstransplantationer vanligtvis inte bestående.

Återhämtning och prognos efter en allogen stamcellstransplantation

I samband med en allogen stamcellstransplantation tar det minst 24 månader för en heltäckande återhämtning av patientens motståndskraft. Barnet kan återgå till skolan eller daghemmet tidigast 12 månader efter stamcellstransplantationen. Efter transplantationen är det viktigt att följa upp transplantatets etablering med en s.k. chimärismundersökning där man från patientens celler i blodomloppet och/eller benmärgen undersöker hur stor andel är patientens egna celler och hur stor andel är transplanterade celler. Hos leukemipatienter följer man också upp mängden s.k. residualsjukdom (leukemiceller som blivit kvar i benmärgen) i benmärgen, på samma sätt som man gör vid andra leukemibehandlingar.

Resultatet som uppnås med allogena stamcellstransplantationer när det gäller en bestående återhämtning varierar mellan ca 70 procent hos leukemipatienter och över 95 procent hos andra.

Stamcellstransplantation ur donatorns synvinkel

Benmärgens stamceller samlas in från donatorn, antingen direkt från benmärgen eller alternativt från blodomloppet, dit stamcellerna transporterats till följd av behandlingen med tillväxtfaktorer som utförts före insamlingen.

En stamcellsinsamling som görs direkt från benmärgen utförs i operationssalen och donatorn är nedsövd under ingreppet. Två läkare samlar transplantatet från tarmbenskammen. Tekniken är likadan som när man tar ett benmärgsprov, men skillnaden är att benmärg aspireras från båda tarmbenskammarna flera gånger för att få en tillräcklig mängd benmärg som innehåller stamceller. Mängden insamlat transplantat beror på benmärgens cellkocentration och patientens storlek.

Från blodomloppet samlas benmärgens stamceller genom aferes.

Autologiska stamcellstransplantationer

Med ett autologiskt stamcellsstöd avses ett ingrepp där patienten får en cytostatikabehandling med mycket stora doser. Återhämtningen görs snabbare genom att efter läkemedelsbehandlingen återge patienten de blodbildande stamcellerna som samlats in tidigare. Patienten stannar på sjukhuset i ca en månad. Detta ingrepp involverar ingen transplantat-mot-värdreaktion och prognosen för en bestående återhämtning varierar enligt den underliggande sjukdomen mellan 70 och 80 procent.

 

Kyllä

Uppdaterad  26.10.2022