Med precisionsläkemedel avses läkemedel vars effekt riktar sig mot en avvikelse som konstaterats i cancercellerna som inte uppträder i friska celler. I friska celler kan det dock finnas molekyler i den normala cellfunktionen som också delvis drabbas av precisionsläkemedlens effekt. Dessa läkemedel är i princip mycket effektiva och orsakar mindre biverkningar än traditionella cancerbehandlingar.
Även om en del av de utvecklade precisionsläkemedlen redan infriat de stora förväntningarna på dem har en del av läkemedlen visat sig vara ineffektiva och en del har haft betydande och oväntade biverkningar, varför man varit tvungen att avstå från användningen av dem.
Ett fungerande precisionsläkemedel har inte heller hittats för en stor del cancersjukdomar, och ofta är man för att uppnå bästa möjliga effekt tvungen att kombinera även ett bra precisionsläkemedel med traditionella cancerbehandlingar, varvid det fortfarande också uppträder biverkningar som orsakas av traditionella behandlingar.
Användningen av precisionsläkemedel förutsätter en grundlig undersökning av cancercellernas funktion för att hitta lämpliga objekt. Detta eftersträvas redan i dag när cancern diagnostiseras. Exempel på precisionsläkemedel som redan används i hög grad är bland annat Rituximab (antikropp som förstör cancerceller som fått sin början i B-lymfocyterna) som används vid behandling av Burkitts lymfom samt tyrosinkinashämmaren imatinib med uppföljningsmolekyler (dasa/nilo/ponatinib) som revolutionerat behandlingen av Philadelphia-kromosompositiv akut lymfoblastleukemi som tidigare haft en mycket dålig prognos samt behandlingen av kronisk myeloisk leukemi.
Dessutom används andra redan rutinmässiga riktade läkemedelsbehandlingar samt flera experimentella precisionsläkemedel som ges inom internationella forsknings- och vårdprogram.