Biologisia lääkkeitä kehitetiin aluksi vain niin kutsuttujen harvinaissairauksien hoitoon. Valmistusmenetelmät tulivat kuitenkin nopeammiksi ja paremmiksi ja tuotantoa pystyttiin laajentamaan. Samalla lääketieteellinen tutkimus on löytänyt yhä useammalle sairaudelle mekanismeja, mistä nämä sairaudet johtuvat. Biologisia lääkkeitä ei kuitenkaan yleensä aloiteta ensimmäiseksi, vaan mikäli mahdollista, tilannetta yritetään ensin hoitaa perinteisillä lääkkeillä. Biologiset lääkkeet vaativat usein tarkkaa perehtymistä juuri sen lääkkeen vaikutuksiin ja haittavaikutuksiin ja niiden aloittaminen on monen sairauden kohdalla keskitetty yliopistosairaaloihin. Biologiset lääkkeet pitää myös antaa joko pistämällä ihon alle tai liuoksena suoneen.
Biologiset lääkkeet vaikuttavat elimistössä tarkasti vain tiettyyn kohteeseen. Tällainen kohde ei ole esimerkiksi nivel tai suolisto, vaan esimerkiksi nivelreuman tapauksessa adalimumabi-niminen lääke estää tulehduksen ylläpitoon tarvittavan tekijän (tuumorinekroositekijä, TNF) toiminnan ja siten hillitsee nivelissä olevaa tulehdusta. Haavaisessa paksusuolentulehduksessa voidaan myös käyttää edellä mainittuja tuumorinekroositekijän estäjiä, mutta myös muita biologisia lääkkeitä. Esimerkiksi vedolitsumabi-nimistä lääkettä, joka tukkii tulehdukseen vaadittavan reitin juuri suolistossa.
Tällaisen täsmälääkkeen etuna voi pitää sitä, että vaikutuksen kohdistuessa pienelle alueelle, myös haittavaikutusten toivotaan jäävän vähäisemmiksi.
| Astma | Astman hoidossa pyritään siihen, että oireet pysyvät poissa ja keuhkot toimivat normaalisti. Alkuvaiheessa hoito aloitetaan mahdollisimman tehokkaasti ja lääkitystä pyritään vähentämään heti, kun se on mahdollista. Hoitoon pyritään yhdistämään myös lääkkeettömät hoidot, kuten erilaiset fyysiset harjoitukset ja hyvän kunnon ylläpitäminen. Käytössä ovat yleensä keuhkoputkia avaavat ja tulehdusta rauhoittavat lääkkeet. Joskus nämä eivät riitä, vaikka käytettäisiin suuriakin annoksia. Jos potilaalla on jatkuvasti oireileva astma, joka on tyypiltään sopiva biologisen lääkkeen käyttöön, voidaan aloittaa lisäksi biologinen lääke (dupilumabi, mepolitsumabi, omalitsumabi, reslitsumabi tai benralitsumabi). Nämä lääkkeet aiheuttavat erityisesti hengitysteihin kohdistuvan tulehduksen rauhoittumisen. Lisäksi ne vähentävät elimistössä tiettyjä vasta-aineita mm. immunoglobuliini E:tä (IgE), joka voi laukaista allergisen reaktion. Biologisten lääkkeiden käytön avulla pyritään siihen, että potilas voi vähentää tai pienentää käyttämänsä kortisonin annosta, jolloin sen haittavaikutukset pienenevät. |
| Reumasairaudet | Reumasairaudet ovat ryhmä sairauksia, jotka kohdistuvat niveliin, esimerkiksi nivelreuma, selkärankareuma ja nivelpsoriasis. Ne ovat sairauksia, jotka vain pienellä osalla potilaista rauhoittuvat niin paljon, että pysyvä lääkitys voidaan lopettaa kokonaan. Lääkityksen suunnittelu ja aloitus tapahtuu aina erikoislääkärin toimesta ja suunnittelemana. Mikäli tavallisilla lääkkeillä ei saada tilannetta rauhoittumaan riittävästi, voidaan siirtyä biologisiin lääkkeisiin. Reumatalon sivulla on tietoa kaikista reumasairauksien hoidossa käytettävistä lääkkeistä, myös biologisista lääkkeistä. |
| Tulehdukselliset suolistosairaudet | Crohnin tauti ja haavainen paksusuolentulehdus ovat molemmat pitkäaikaisia, tulehduksellisia suolistosairauksia. Niitä hoidetaan ensisijaisesti lääkkeillä, joskus tarvitaan myös leikkaushoitoa. Lääkehoitoon on useita vaihtoehtoja. Lisätietoa biologisista lääkkeistä, joita näiden sairauksien hoidossa käytetään, löydät Vatsatalosta. |
| Syöpäsairaudet | Syöpäsairauksien hoito on kehittynyt suurin harppauksin viime vuosikymmenten aikana ja biologiset lääkkeet ovat olleet yksi osatekijä tässä hyvässä kehityksessä. Biologisten lääkkeiden avulla hoito voidaan kohdistaa juuri haluttuun syöpäsoluun, jolloin haittavaikutukset jäävät vähäisemmiksi kuin sädehoidon ja solunsalpaajien käytön yhteydessä. Biologiset lääkkeet voivat esimerkiksi estää verisuonten kasvun syöpäkasvaimeen, jolloin se kuihtuu ja kuolee pois. Niillä voidaan myös estää jonkin geenin toimiminen syöpäsolussa, jolloin syöpäsolu myöskin kuihtuu pois. Biologisia lääkkeitä ei voida käyttää kaikkien syöpätyyppien hoidossa ja usein niitä käytetään muuhun hoitoon yhdistettynä. |