Europeiska läkemedelsmyndigheten övervakar utvecklingen och marknadsföringen av särläkemedel. I Finland övervakas utvecklingen av särläkemedel och försäljningstillstånd av Fimea - Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet.
Större delen av forskningen om särläkemedel sker i Europa, USA och Japan. Minimikraven för forskning och utveckling av särläkemedel skiljer sig åt mellan läkemedelsverken i länderna. Gemensamt för kraven är ett försäljningsskydd (exclusivity) med olika längd efter att läkemedlet fått försäljningstillstånd och lösare krav på de s.k. fas I–III-studierna före den egentliga kliniska läkemedelsanvändningen.
| Särskilda bestämmelser för utvecklingsarbete | Vid utveckling av särläkemedel kan bland annat antalet patienter som undersöks vara mindre och uppföljningstiden för en prövning kortare än vid forskning om vanliga sjukdomar. Dessa bestämmelser har ökat intresset för utveckling av särläkemedel och utvecklingsarbetet på området är mycket aktivt. |
| Särläkemedlens prisutveckling | Nya läkemedel garanteras ofta ett försäljningsskydd på tio år, vilket hindrar aktörer som tillverkar läkemedlet billigare från att komma ut på marknaden. Det är dyrt att utveckla särläkemedel med tanke på de framtida försäljningsvolymerna och det finns ingen priskonkurrens medan försäljningsskyddet gäller. Av dessa skäl är prisutvecklingen för särläkemedel oroande. För många av de nya särläkemedlen har den årliga kostnaden för läkemedelsbehandlingen av en enda patient stigit till hundratusentals eller till och med flera miljoner euro per år. Eftersom priserna är så höga tvingas hälsovården väga kostnaderna mot läkemedlets effektivitet. Med andra ord: om behandlingen ökar livskvaliteten endast i mycket liten grad, kan det superdyra läkemedlet inte ges till patienten. |
| Register över sällsynta sjukdomar och läkemedelsutveckling | Registren över sällsynta sjukdomar kan förbättra läkemedelsutvecklingen om de är tillräckligt omfattande. Målet i Finland är ett nationellt register över sällsynta sjukdomar. Om så många personer med sällsynta sjukdomar som möjligt finns med i registret blir det möjligt att mer heltäckande och effektivt erbjuda deltagande i forskningen för alla personer med sällsynta sjukdomar. Registren över sällsynta sjukdomar gör det också möjligt att bättre övervaka effektiviteten och biverkningarna av nya läkemedel som tas i bruk. |
| Information om effektivitet genom att fråga patienter | Effektiviteten av läkemedel och olika andra behandlingar (t.ex. fysioterapi, talterapi) på lång sikt kan mätas genom att fråga patienten direkt. Det finns en rad olika PROM-mätare (PatientReportedOutcomeMeasures) för att mäta patientens hälsa och funktionsförmåga. Som indikatorer används validerade frågeformulär med vilka patienten rapporterar om sitt hälsotillstånd. |