Nusinerseeni on harvinaisen, geneettisestä virheestä johtuvan spinaalisen lihasatrofian eli SMA-taudin hoitoon suunniteltu lääke. Suomessa arvioidaan olevan noin 180 SMA-potilasta ja uusia tapauksia todetaan arvioiden mukaan 3-10 vuodessa. SMA:n taudinkuva vaihtelee erittäin vaikeasta, varhaislapsuudessa kuolemaan johtavasta muodosta aikuisiän lihasheikkoutta aiheuttavaan muotoon.
Kliinisissä tutkimuksissa selkäydinkanavaan lannepiston kautta annostellun nusinerseenin on osoitettu parantavan motorista toimintakykyä osalla lapsipotilaista. Lääke on saanut myyntiluvan toukokuussa 2017. Nusinerseenin hyväksyminen terveydenhuollon palveluvalikoimaan on saanut runsaasti julkisuutta, koska lääkkeen erittäin kallis hinta on näytellyt merkittävää roolia käydyssä pohdinnassa. PALKOn tiedotteen mukaan yhden potilaan hoidon lääkekustannukset olisivat nykyhinnalla satoja tuhansia euroja vuodessa.
PALKOn suosituksen mukaan nusinerseenihoito voisi kuulua kansalliseen palveluvalikoimaan alle 17-vuotiailla potilailla, joilla SMA-tauti on diagnosoitu ennen 2 vuoden ikää ja oireet ovat alkaneet ennen 20 kk ikää. Hengitystukihoito tai seikat, jotka estävät lannepiston tekemisen rajaisivat potilaan hoidon ulkopuolelle. Aloitetun hoidon jatkamisesta päätettäisiin saavutetun vasteen mukaan.
Nusinerseenin ottaminen palveluvalikoimaan edellyttää kuitenkin, että lääkkeen hankintahinta saadaan merkittävästi nykyistä listahintaa edullisemmaksi. Hintaneuvotteluista lääkettä valmistavan yrityksen kanssa vastaavat yliopistolliset sairaanhoitopiirit. Jäämme odottamaan uutisia neuvotteluista.